首个使用CRISPR基因编辑的药物获得批准

　　上周五，美国食品和药物管理局(fda)批准了两项使用基因编辑工具CRISPR的突破性治疗方法。CRISPR是一项获得诺贝尔奖的医疗技术。

　　第一种疗法Casgevy由顶点制药(Vertex Pharmaceuticals)和CRISPR Therapeutics开发，将用于治疗镰状细胞病。美国疾病控制与预防中心(Centers for disease Control and Prevention)的数据显示，这种疾病影响着10万美国人，其中大多数是黑人。Lyfgenia是一种治疗镰状细胞的第二种基因疗法，由bluebird bio, Inc.开发。

　　FDA生物制品评估和研究中心治疗产品办公室主任Nicole Verdun医学博士在一份声明中说:“镰状细胞病是一种罕见的、使人衰弱的、危及生命的血液疾病，有大量未满足的需求，我们很高兴能够通过批准两种基于细胞的基因疗法来推进这一领域，特别是那些生活被这种疾病严重破坏的人。”

　　“基因疗法有望提供更有针对性和更有效的治疗，特别是对于目前治疗选择有限的罕见疾病患者。”

　　镰状细胞病会导致红细胞不足，并可能导致严重的疼痛、感染、急性胸综合征，甚至中风。以前唯一已知的治疗镰状细胞病的方法是骨髓移植，这有可能引起患者免疫系统的不良反应，而且很难找到合适的供体。

　　明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所的儿科血液学家阿斯玛·费德贾拉博士告诉NBC新闻:“这是一个改变游戏规则的人。”“这个消息足以让我们重新想象和讨论镰状细胞病是一种可治愈的疾病，而不是一种痛苦和使人衰弱的慢性疾病。”

　　据《华尔街日报》报道，Vertex将生产Casgevy，并将很快确定市场价格。临床与经济评论研究所估计，每位患者可能要花费200万美元。